Ο χαρακτηρισμός της τετροφοσμίνης ως "ορφανό" φάρμακο ανοίγει τον δρόμο για τη διάγνωση του γλοιώματος

Με πρόσφατή απόφαση της η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χαρακτηρίζει την τετροφοσμίνη ως ''ορφανό'' φάρμακο για τη διάγνωση του γλοιώματος, κατόπιν θετικής γνωμοδότησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (European Medicinces Agency, EMA). Η απόφαση αυτή, η οποία έχει αναρτηθεί στο Μητρώο Καταγραφής Ορφανών Φαρμάκων  (Community Register of Orphan Medicinal Products) με τον αριθμό EU/3/16/1764, αναμένεται να συμβάλλει στην ανάπτυξη προϊόντων για τη διάγνωση όγκων του εγκεφάλου (γλοιώματα). Προς αυτή την κατεύθυνση υλοποιείται το ερευνητικό έργο GLIOMARK στο οποίο συμμετέχει η ελληνική μικρομεσαία επιχειρήση proACTINA.

Συγκεκριμένα, η proACTINA συνεργάζεται τόσο με ακαδημαϊκούς όσο και με βιομηχανικούς φορείς για την υλοποίηση του GLIOMARK, ενός τετραετούς διάρκειας ερευνητικού έργου στο πλαίσιο του ευρωπαϊκούς προγράμματος Ορίζοντας 2020, για την κλινική επικύρωση ενός in vivo βιοδείκτη για τη διάγνωση όγκων του εγκεφάλου (γλοίωμα). Το έργο εγκρίθηκε στο πλαίσιο της προκήρυξης "SME-Instrument-Phase 2 PHC-12 (Clinical research for the validation of biomarkers and/or diagnostic medical devices)" για την υποστήριξη καινοτόμων μικρομεσαίων επιχειρήσεων. Το τελικό προϊόν του GLIOMARK θα αποτελείται από ένα ραδιοφαρμακευτικό σκεύασμα που θα περιέχει τη δραστική ουσία τετροφοσμίνη, η οποία έχει αναπτυχθεί μέσω επανατοποθέτησης (repositioning) ειδικά για απεικόνιση ανωμαλιών του εγκεφάλου. Αυτή η μη παρεμβατική διαγνωστική τεχνική θα παρέχει αξιόπιστη διάγνωση του γλοιώματος με υψηλή ευαισθησία και ευκρίνεια, σκοπεύοντας να μειώσει την ανάγκη για παρεμβατικές και υψηλού κόστους διαδικασίες, όπως η βιοψία.

"Η εξέλιξη αυτή αποτελεί σημαντικό επίτευγμα για την proACTINA καθώς θα προωθήσει περαιτέρω την ανάπτυξη και το πλάνο εμπορικής αξιοποίησης του τελικού προϊόντος. Είναι σημαντικό που η Ευρωπαϊκή Επιτροπή και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκου αναγνώρισαν τη μεγάλη ιατρική ανάγκη για τη διάγνωση του γλοιώματος και το προϊόν μας θα έχει σημαντικό όφελος σε αυτούς που πάσχουν από τη νόσο" δήλωσε ο Δρ. Αλέξανδρος Στρογγυλός, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της εταιρείας proACTINA. "Το γλοίωμα αποτελεί μία θανατηφόρο νόσο, της οποίας η διάγνωση παραμένει δύσκολη, κυρίως για τους ασθενείς με υποψία υποτροπής".

Η τετροφοσμίνη, ως ραδιοφάρμακο για την απεικόνιση του εγκεφάλου με την μέθοδο της Τομογραφικής Απεικόνισης Εκπομπής Μονήρους Φωτονίου (Single-Photon Emission Computed Tomography, SPECT), θα προσφέρει μια μη επεμβατική λύση στη διαφορο-διάγνωση του γλοιώματος. Μία κλινική μελέτη φάσης ΙΙ (EudraCT No: 2015-005573-21) με σκοπό την εκτίμηση της τεχνικής και διαγνωστικής απόδοσης της τετροφοσμίνης/ SPECT για τη διαφορο-διάγνωση της υποτροπής του υψηλής κακοήθειας γλοιώματος από την ακτινονέκρωση διεξάγεται στην Ευρώπη, τα αποτελέσματα της οποίας αναμένονται στο τέλος του 2017.

Ο χαρακτηρισμός "ορφανό φάρμακο" χορηγείται από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή σε προϊόντα που αφορούν στη διάγνωση ή θεραπεία νόσων απειλητικών για τη ζωή ή που επιφέρουν χρόνια αναπηρία, οι οποίες προσβάλλουν όχι πάνω από 5 ανά 10.000 ανθρώπων στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχουν (ή δεν είναι επαρκείς) θεραπευτικές επιλογές, ή το φαρμακευτικό προϊόν θα επιφέρει σημαντικό όφελος σε αυτούς που πάσχουν από τη νόσο. 

Το γλοίωμα και ο ρόλος της τετροφοσμίνης

Τα γλοιώματα είναι πρωτοπαθείς όγκοι του εγκεφάλου και προέρχονται από τα κύτταρα της γλοίας. Εκτιμάται ότι προσβάλλουν περίπου 1,6 ανά 10.000 ανθρώπους στην  Ευρωπαϊκή Ένωση. Το γλοιοβλάστωμα είναι ο πιο συχνός και πιο επιθετικός τύπος γλοιώματος: παρά την ενδεδειγμένη θεραπευτική προσέγγιση, παρατηρείται υποτροπή της νόσου και επανεμφάνιση του όγκου στο 90% των περιπτώσεων.

Το γλοίωμα χαρακτηρίζεται ως νόσος απειλητική για τη ζωή που επιφέρει χρόνια αναπηρία, καθώς μπορεί να προκαλέσει σημαντική βλάβη στον εγκέφαλο, και σχετίζεται με χαμηλό προσδόκιμο επιβίωσης. Τα συμπτώματα προκαλούνται από την καταστροφή του νευρικού ιστού, από την πίεση της ίδιας της εξεργασίας και από το περιεστιακό οίδημα και εξαρτώνται από το σημείο του εγκεφάλου που έχει προσβληθεί. Συμπεριλαμβάνουν πιο συχνά κεφαλαλγία, ναυτία, εμέτους, επιληπτικές κρίσεις, αδυναμία σε άκρα, διαταραχές προσωπικότητας ή κινητικότητας και  επιπέδου συνείδησης.

Η τετροφοσμίνη είναι ένας υποκαταστάτης ο οποίος, κατόπιν ανασύστασης  με υπερτεχνητικό νάτριο (99mTc) για την παρασκευή του συμπλόκου τετροφοσμίνης-τεχνητίου 99m (Tc99m-TF),  χορηγείται με ενδοφλέβια ένεση. Χρησιμοποιείται ως ιχνηθέτης για την απεικόνιση του εγκεφάλου με την μέθοδο της Τομογραφικής Απεικόνισης Εκπομπής Μονήρους Φωτονίου (SPECT).

Παρόλο που το Tc99m-TF δεν διαπερνά τον ακέραιο αιματοεγκεφαλικό φραγμό (ΑΕΦ) του φυσιολογικού εγκεφάλου, οι συνθήκες που σχετίζονται με το γλοίωμα έχουν ως αποτέλεσμα τη διαταραχή του ΑΕΦ και την εκλεκτική συγκέντρωση του Tc99m-TF στο σημείο του όγκου, με αποτέλεσμα την υψηλής ευκρίνειας απεικόνιση με την τεχνική SPECT Ως εκ τούτου, το Tc99m-TF παρέχει ένα ισχυρό μη-παρεμβατικό εργαλείο για τη διάγνωση του γλοιώματος.

Το ερευνητικό έργο GLIOMARK

Στόχος του ερευνητικού έργου "GLIOMARK: Validation of blood-brain-barrier permeability as a glioma biomarker by means of the radiotracer 99mTc-tetrofosmin and single-photon emission computer tomography" με συνολική χρηματοδότηση 4,7 εκατομμυρίων ευρώ για τα επόμενα 4 χρόνια, είναι η κλινική επικύρωση της διαπερατότητας του αιματοεγκεφαλικού φραγμού (Blood Brain Barrier) ως ενός in vivo βιοδείκτη (biomarker) για τη διάγνωση του γλοιώματος. Αυτό θα επιτευχθεί με τη χρήση του ιχνηθέτη 99mTc-tetrofosmin σε συνδυασμό με τη χαμηλού κόστους διαγνωστική τεχνική Πυρηνικής Ιατρικής Single-Photon Emission Computer Tomography (SPECT).

Πρόκειται για ένα από τα λίγα εγκεκριμένα έργα τέτοιου τύπου πανευρωπαϊκά, και το μόνο στον τομέα της Πυρηνικής Ιατρικής. Το έργο θα υλοποιηθεί από την κοινοπραξία 2 μικρομεσαίων εταιρειών (pro-ACTINA SA-Ελλάδα & ConsulTech Technologieberatung GmbH-Γερμανία) και βασίζεται στην πρωτοπόρο έρευνα του Καθηγητή Πυρηνικής Ιατρικής Ανδρέα Φωτόπουλου (Πανεπιστήμιο Ιωαννίνων, Ιατρική Σχολή) και των συνεργατών του (Πανεπιστημιακό Γενικό Νοσοκομείο Ιωαννίνων) την τελευταία δεκαετία, πάνω στον τομέα της απεικόνισης εγκεφαλικών βλαβών.

Το έργο περιλαμβάνει 10 διακριτά πακέτα εργασίας που επικεντρώνονται στις 2 κλινικές μελέτες (Φάση 2 & 3) οι οποίες θα λάβουν χώρα σε κέντρα της ευρωπαϊκής επικράτειας, στην παραγωγή του τελικού προϊόντος κάτω από ορθές πρακτικές παραγωγής (GMP), σύμφωνα με την ευρωπαϊκή νομοθεσία και οδηγίες, στη διάχυση των αποτελεσμάτων στο ευρύ κοινό και την ιατρική κοινότητα καθώς και σε ενέργειες προς την εμπορική αξιοποίηση του τελικού προϊόντος. Με την ολοκλήρωση του έργου, αναμένεται να είναι διαθέσιμο στην αγορά ένα από τα λίγα διαγνωστικά προϊόντα για τους εγκεφαλικούς όγκους (γλοιώματα), το οποίο σε συνδυασμό με τη διαγνωστική τεχνική Πυρηνικής Ιατρικής SPECT, θα προσφέρει στην ιατρική κοινότητα ένα αξιόπιστο διαγνωστικό εργαλείο με ιδιαίτερα χαμηλό κόστος. 

Σημειώνεται ότι η ελληνική εταιρεία proACTINA δραστηριοποιείται, μεταξύ άλλων, στη διάγνωση των εγκεφαλικών διαταραχών μέσω της αξιοποίησης της τεχνογνωσίας που δημιουργεί καθώς και της εδραίωσης διεθνών συνεργασιών, για την ανάπτυξη καινοτόμων μη-παρεμβατικών διαγνωστικών εργαλείων ως αναπόσπαστα κομμάτια εξατομικευμένων θεραπευτικών προσεγγίσεων.

Σχετικά με το χρηματοδοτικό εργαλείο SME Instrument

Το SME Instrument δρομολογήθηκε στο πλαίσιο του προγράμματος Ορίζοντας 2020, του χρηματοδοτικού προγράμματος για την Έρευνα και την Καινοτομία της ΕΕ, με στόχο να προωθήσει τις πραγματικά καινοτόμες ιδέες που στηρίζονται σε βιώσιμο επιχειρηματικό πλάνο με δυνατές προοπτικές επιτυχίας στην αγορά.
Από την έναρξη του προγράμματος την 1η Ιανουαρίου 2014 έχουν επιλεγεί 356 μικρομεσαίες επιχειρήσεις στο πλαίσιο της φάσης 2 του SME Instrument. Η χρηματοδότηση αυτή θα επιτρέψει στις επιχειρήσεις να επενδύσουν σε δραστηριότητες καινοτομίας, καθώς και στην ανάπτυξη ενός ώριμου επιχειρηματικού σχεδίου για το προϊόν τους. Οι επιχειρήσεις θα επωφεληθούν επίσης, και από 12 ημέρες παροχής συμβουλών. Τα περισσότερα σχέδια που προτείνονται από μία μόνο ΜΜΕ, αλλά ορισμένες εταιρείες συνεργάζονται και υποβάλλουν κοινά έργα.

Το Εθνικό Κέντρο Τεκμηρίωσης, Εθνικό Σημείο Επαφής για τον Ορίζοντα 2020 και συντονιστής του μεγαλύτερου δικτύου επιχειρηματικής υποστήριξης Enterprise Europe Network-Hellas, ανταποκρινόμενο στις απαιτήσεις της ελληνικής κοινότητας, ενέταξε, στο πλαίσιο των υπηρεσιών που παρέχει, ένα πλέγμα δυναμικών υπηρεσιών συστηματικής ενημέρωσης και υποστήριξης επιλεγμένων επιχειρήσεων, οι οποίες εμφανίζουν κατάλληλη δυναμική και στοχεύουν αποκλειστικά σε διεθνείς αγορές μέσα από καινοτομικές τεχνολογίες.